全球首例！CRISPR定制疗法攻克婴儿罕见遗传病
美国国立卫生研究院宣布，一支国际研究团队成功实施全球首例为人类患者量身定制的基因编辑疗法。9个月大的婴儿因患致命的氨甲酰磷酸合成酶1（CPS1）缺乏症，体内有毒氨持续累积危及生命。
研究团队运用CRISPR基因编辑技术，耗时6个月开发个性化治疗方案。通过三次精准注射，成功修复患儿肝细胞中的致病基因突变。最新数据显示，婴儿血液中的氨水平显著下降，且未出现严重副作用。
NIH评价称，这项突破标志着基因疗法首次实现”量身定制”的临床应用，为治疗其他罕见遗传病开辟了精准医疗的新路径。研究团队透露，下一步将开展更大规模的临床试验，验证该技术的安全性和有效性。
